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一次性治疗脊髓性基因萎缩基因疗法要花多少钱?脊髓型肌肉萎缩症
发布日期:2019-08-14 13:41   来源:未知   阅读:

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  近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 上市。

  近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 上市。

  作为一款备受瞩目的基因疗法,www.6767090.com,Zolgensma在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。

  但诺华同时表示这种一次性治疗的费用将达到 210 万美元,折合人民币要1448万元,这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。

  但医药公司则称治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称:生命无法用金钱衡量。

  SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者会丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,需要重大的医疗干预和护理帮助。

  Ⅰ~Ⅲ型称为儿童型SMA,属于常染色体隐性遗传病,其群体发病率为1/6000~1/10000,是婴儿期最常见的致死性遗传病。

  20~30岁以上起病的SMA,归为第Ⅳ型,可呈常染色体隐性、显性和X连锁隐性等不同遗传方式,其群体发病率约为0.32/10000。

  由于存在各种临床和遗传学方面的特点,故目前普遍认为本病应从运动神经元疾病中分出,成为一组独立疾病。

  Ⅰ~Ⅲ型属于常染色体隐性遗传病,是婴儿期最常见的致死性遗传病。第Ⅳ型为常染色体隐性、显性和X连锁隐性等不同遗传方式。

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